Hãy tưởng tượng một tương lai nơi các protein gây hại có thể bị loại bỏ chính xác vào đúng lúc và đúng chỗ—không còn lo ngại về tác dụng phụ ngoài mục tiêu. Các nhà khoa học Trung Quốc đã tiến thêm một bước gần hơn với một công cụ gọi là SupTACs (supramolecular targeting chimeras).
Được xuất bản gần đây trên tạp chí Cell, nghiên cứu từ Viện Hóa Học, Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc (ICCAS) cho thấy cách SupTACs chiếm dụng hệ thống ubiquitin-proteasome của tế bào—"máy ép rác" của tế bào—để gắn thẻ và phân hủy các protein gây bệnh cụ thể với kiểm soát không gian và thời gian tuyệt đối.
Tại sao điều này lại thú vị? Nhiều protein liên quan đến bệnh, từ nguyên nhân gây ung thư đến thủ phạm thoái hóa thần kinh, không có "túi neo đậu" thông thường mà thuốc có thể bám vào. Các chất ức chế truyền thống gặp khó khăn ở đây. SupTACs vượt qua vấn đề này bằng cách đưa protein mục tiêu trực tiếp đến cơ chế phân hủy của tế bào, gây ra sự phá hủy có chọn lọc của proteasome.
Wang Ming, giáo sư tại ICCAS và tác giả chính, giải thích rằng các chiến lược phân hủy hiện tại thường hoạt động như một búa tạ—hoạt động trên diện rộng nhưng có nguy cơ gây tổn thương phụ. SupTACs, mặt khác, giống như một chiếc chìa khóa thông minh, cung cấp kiểm soát chính xác về thời điểm và nơi protein được loại bỏ trong sinh vật sống.
Các thử nghiệm trên nhiều mô hình động vật, bao gồm cả linh trưởng không phải người, cho thấy SupTACs có thể xóa protein mục tiêu một cách ổn định và hiệu quả trong cơ thể sống. Đây là một bước tiến lớn trong việc biến sự phân hủy protein có mục tiêu thành liệu pháp lâm sàng.
Nhìn về tương lai, đột phá này có thể mở đường cho các phương pháp điều trị mới chống lại một loạt các bệnh, từ ung thư khó chịu đến rối loạn thoái hóa thần kinh hiện không có lựa chọn hiệu quả.
