Tin tức thú vị về điều trị ALS! Biogen đã triển khai Tofersen, một loại thuốc tiên phong nhắm mục tiêu gen, tại Trung Quốc. Liệu pháp đột phá này đặc biệt nhắm đến protein SOD1 độc hại, yếu tố chính trong các trường hợp ALS do đột biến gen SOD1 gây ra.
ALS là tình trạng nghiêm trọng gây tổn thương dần dần các tế bào thần kinh vận động trong não và tủy sống, dẫn đến yếu cơ, teo cơ, và cuối cùng là các vấn đề hô hấp gây tử vong trong vòng vài năm. Thông thường, SOD1-ALS bắt đầu ảnh hưởng đến người bệnh khoảng 50 tuổi, với các triệu chứng xuất hiện ở chi do tổn thương kết hợp giữa tế bào thần kinh vận động trên và dưới.
Mũi tiêm đầu tiên được thực hiện tại Bệnh viện Tam Hiệp Đại học Bắc Kinh, đánh dấu cột mốc quan trọng với liệu pháp đầu tiên của Trung Quốc dành cho SOD1-ALS. Tofersen thuộc về một nhóm điều trị tiên tiến gọi là oligonucleotide antisense (ASO), hoạt động bằng cách giảm sản xuất protein SOD1 độc hại, từ đó làm chậm sự tiến triển của tổn thương thần kinh.
Sự phát triển sáng tạo này không chỉ mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân và gia đình họ mà còn đại diện cho bước tiến triển vọng trong các liệu pháp dựa trên gen có thể thay đổi liệu pháp điều trị ALS trên toàn thế giới.
