Một bước đột phá lớn trong điều trị hemophilia đã xuất hiện từ Trung Quốc đại lục. Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia gần đây đã phê duyệt BBM-H901, liệu pháp gen đầu tiên cho hemophilia B, mang lại một lựa chọn mới đầy hứa hẹn cho bệnh nhân.
Được phát triển bởi Belief BioMed Inc. có trụ sở tại Thượng Hải, liệu pháp tiêm một lần sáng tạo này được thiết kế cho người trưởng thành có triệu chứng từ trung bình đến nặng. Nó sử dụng một vectơ virus liên kết adeno để truyền một bản sao khỏe mạnh của gen yếu tố IX vào các tế bào gan, giúp cơ thể sản xuất protein đông máu thiếu hụt một cách tự nhiên.
Hemophilia là một rối loạn máu di truyền hiếm gặp chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, thường khiến những vết thương nhỏ trở thành các tập hợp nguy hiểm tiềm tàng. Với hơn 40.000 trường hợp rối loạn đông máu di truyền được ghi nhận tại Trung Quốc đại lục, nhu cầu về các phương pháp điều trị hiệu quả hơn chưa bao giờ lớn hơn.
Liệu pháp truyền thống dựa vào việc truyền tĩnh mạch thường xuyên các yếu tố đông máu, một phương pháp có thể tốn kém và căng thẳng, đôi khi kém hiệu quả vì phản ứng của hệ miễn dịch. Những tiến bộ gần đây, như liệu pháp không sử dụng yếu tố đông máu, đã cố gắng giảm bớt những thách thức này, nhưng liệu pháp gen đại diện cho một giải pháp lâu dài bằng cách nhắm đến nguyên nhân gốc rễ của rối loạn.
Đối với các chuyên gia trẻ, sinh viên, và những người đam mê sức khỏe toàn cầu, sự tiến bộ này báo hiệu một kỷ nguyên mới trong đổi mới y tế. Mặc dù vẫn còn những cân nhắc như khả năng chi trả và hiệu quả lâu dài, việc phê duyệt BBM-H901 là một bước quan trọng hướng tới hệ thống chăm sóc y tế dễ tiếp cận hơn và mang tính cá nhân hóa tại Trung Quốc đại lục.
