Công ty công nghệ sinh học Mỹ United Therapeutics vừa đạt được cột mốc quan trọng: họ đã hoàn thành ghép thận lợn chỉnh sửa gen đầu tiên vào người trong một thử nghiệm lâm sàng mới được FDA phê duyệt tại NYU Langone Health.
Nghiên cứu tiên phong này sẽ tuyển sáu bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối, từ 55 đến 70 tuổi và đã chạy thận ít nhất sáu tháng. Các ca phẫu thuật sẽ được thực hiện tại hai trung tâm ghép tạng. Sau các ca phẫu thuật đầu tiên, một ủy ban độc lập sẽ xem xét dữ liệu an toàn và hiệu quả sau 12 tuần để quyết định liệu thử nghiệm có được tiếp tục hay không.
Nếu mọi việc diễn ra suôn sẻ, nghiên cứu có thể mở rộng với khoảng 50 người tham gia. Mỗi bệnh nhân sẽ được theo dõi trong 24 tuần để kiểm tra chức năng thận, tỷ lệ sống sót, chất lượng cuộc sống và bất kỳ lo ngại nào về an toàn. Theo dõi lâu dài cũng sẽ kiểm tra các khả năng nhiễm trùng có nguồn gốc từ động vật.
Các quả thận lợn được sử dụng trong thử nghiệm này đã trải qua 10 chỉnh sửa gen: bốn gen của lợn gây phản ứng từ chối của con người đã bị loại bỏ, trong khi sáu gen của con người được thêm vào để giúp cơ quan này hòa hợp tốt hơn với hệ miễn dịch của người nhận.
Tiến sĩ Robert Montgomery, giám đốc Viện Ghép tạng NYU Langone, gọi đây là “bước ngoặt quan trọng” trong y học ghép tạng. Ông tin rằng xenotransplantation—ghép tạng giữa các loài—có thể tạo ra sự thay đổi lớn trong tình trạng thiếu hụt tạng toàn cầu.
Trên toàn thế giới, nhu cầu về ghép thận vượt xa nguồn cung. Hàng chục nghìn bệnh nhân vẫn ở trong danh sách chờ đợi, đối diện với thời gian chờ đợi lâu dài và không chắc chắn. Bằng cách chỉnh sửa gen của các cơ quan lợn để hoạt động giống cơ quan của con người hơn, các nhà khoa học hy vọng sẽ tạo ra một nguồn ghép mới đáng tin cậy.
Cho đến nay, các ca ghép riêng lẻ theo lộ trình “sử dụng nhân ái” của FDA đã cho thấy triển vọng. Vào tháng Một, Bệnh viện Đa khoa Massachusetts đã duy trì hoạt động thận lợn chỉnh sửa gen trong gần chín tháng—lập kỷ lục mới—trước khi bệnh nhân quay trở lại chạy thận vào tháng Mười. Vào tháng Ba, một đội ngũ y tế từ Bệnh viện Xijing của Đại học Y khoa Không quân Đại lục Trung Quốc cũng báo cáo thành công trong việc ghép thận lợn vào một bệnh nhân mắc bệnh urê máu.
Với thử nghiệm đầu tiên được FDA phê duyệt bắt đầu tiến hành, các nhà nghiên cứu trên toàn thế giới sẽ theo dõi sát sao. Nếu thành công, thận lợn chỉnh sửa gen có thể mở ra kỷ nguyên mới nơi việc chờ đợi nhiều tháng—hoặc thậm chí nhiều năm—để có người hiến tặng trở thành quá khứ.
